ID:
55732
Tipo Insegnamento:
Obbligatorio
Durata (ore):
48
CFU:
6
SSD:
BIOCHIMICA
Url:
BIOTECNOLOGIE/BIOTECNOLOGIE FARMACEUTICHE Anno: 3
Anno:
2024
Dati Generali
Periodo di attività
Primo Semestre (16/09/2024 - 20/12/2024)
Syllabus
Obiettivi Formativi
Il Corso di Terapie Cellulari e Molecolari comprende un’ampia panoramica delle più moderne e avanzate strategie terapeutiche attualmente proposte (utilizzate in terapia, in trials clinici o allo stato di ricerca pre-clinica) per diverse patologie dell’uomo. Il corso si propone di fornire gli strumenti teorici e metodologici che consentano di affrontare in modo adeguato problemi attuali di ricerca, sviluppo e terapia nel campo delle terapie molecolari (es: terapia genica ed atre terapie avanzate a base di acidi nucleici, “genome editing”) e delle terapie cellulari (es: mediante l’impiego in particolare di cellule staminali). Saranno presentate le principali strategie che utilizzano terapie cellulari e biomolecolari, indicandone il meccanismo d’azione e le loro più recenti applicazioni in campo biomedico.
Tra queste, verranno illustrati esempi di terapia molecolare mediante l’impiego di terapia genica per sequenze geniche codificanti e acidi nucleici non codificanti e mediante approcci di editing del genoma; esempi di terapia cellulare mediante l’impiego di cellule staminali e esempi di strategie combinate di terapia cellulare e molecolare.
Le principali conoscenze acquisite saranno:
1) Storia;
2) Caratteristiche chimico-biologiche;
3) Meccanismo d’azione;
4) Vantaggi e svantaggi;
5) Tecniche per lo sviluppo e lo studio;
6) Principali criticità per l’utilizzo clinico;
7) Esempi di patologie per le quali sono utilizzati o studiati questi approcci innovativi.
Le principali abilità (ossia la capacità di applicare le conoscenze acquisite) che saranno trasmesse allo studente riguardano:
1) La capacità di analisi, di ragionamento, di confronto ed intervento critico su esempi concreti di terapie a base di acidi nucleici e terapie cellulari sia in fase di studio, sia già in utilizzo clinico;
2) La capacità di discernere autonomamente tra gli approcci terapeutici biomolecolari e cellulari discussi, quelli applicabili alle diverse patologie o quelli più adatti a specifiche finalità terapeutiche;
3) La capacità di coltivare l'aggiornamento sullo sviluppo di nuove strategie terapeutiche emergenti che prevedono l’impiego di farmaci biomolecolari a base di acidi nucleici e terapie cellulari.
Tra queste, verranno illustrati esempi di terapia molecolare mediante l’impiego di terapia genica per sequenze geniche codificanti e acidi nucleici non codificanti e mediante approcci di editing del genoma; esempi di terapia cellulare mediante l’impiego di cellule staminali e esempi di strategie combinate di terapia cellulare e molecolare.
Le principali conoscenze acquisite saranno:
1) Storia;
2) Caratteristiche chimico-biologiche;
3) Meccanismo d’azione;
4) Vantaggi e svantaggi;
5) Tecniche per lo sviluppo e lo studio;
6) Principali criticità per l’utilizzo clinico;
7) Esempi di patologie per le quali sono utilizzati o studiati questi approcci innovativi.
Le principali abilità (ossia la capacità di applicare le conoscenze acquisite) che saranno trasmesse allo studente riguardano:
1) La capacità di analisi, di ragionamento, di confronto ed intervento critico su esempi concreti di terapie a base di acidi nucleici e terapie cellulari sia in fase di studio, sia già in utilizzo clinico;
2) La capacità di discernere autonomamente tra gli approcci terapeutici biomolecolari e cellulari discussi, quelli applicabili alle diverse patologie o quelli più adatti a specifiche finalità terapeutiche;
3) La capacità di coltivare l'aggiornamento sullo sviluppo di nuove strategie terapeutiche emergenti che prevedono l’impiego di farmaci biomolecolari a base di acidi nucleici e terapie cellulari.
Prerequisiti
Lo/La studente/studentessa deve aver già piena padronanza dei concetti di base della biologia molecolare. In particolare, conoscere la struttura e funzione degli acidi nucleici (DNA e mRNA e altri piccoli RNA cellulari, e i meccanismi di trascrizione dell’mRNA, di traduzione in proteine, meccanismi di regolazione dell’espressione genica.
Metodi didattici
I metodi didattici saranno i seguenti: lezioni frontali in aula, in presenza e supporto didattico il live streaming, su tutti gli argomenti del corso mediante visualizzazione di presentazioni powerpoint e, per approfondimento, di videofilmati. All’occorrenza saranno illustrati e discussi insieme articoli scientifici. Occasionalmente e secondo le esigenze degli studenti, saranno tenute delle lezioni per il ripasso e di chiarimento di eventuali dubbi sugli argomenti già svolti.
Verifica Apprendimento
La prova d’esame ha lo scopo di verificare il livello di conoscenza ed approfondimento degli argomenti trattati nel corso e la capacità di ragionamento sviluppata dallo studente.
Modulo di Terapie Cellulari e Molecolari
La prova d’esame consiste in un compito scritto, da effettuarsi in presenza in aule messe a disposizione da UNIFE, costituito da 17 domande a risposta multipla con risposte chiuse (con 5 possibilità di risposta di cui una sola corretta). Ogni domanda alla quale viene data risposta corretta vale 2 punti. Non verranno dati punti di penalizzazione per risposte sbagliate o risposte non date.
Per superare l’esame (voto minimo 18/30) sarà necessario rispondere correttamente ad almeno 9 quesiti; 15 domande corrette: voto 30; 16 o 17 domande corrette: voto 30L.
La durata dell’esame del modulo di Terapie Cellulari e Molecolari sarà 25 minuti.
Per gli studenti DSA verrà valutata singolarmente la modalità di svolgimento della prova.
Modulo di Terapie Cellulari e Molecolari
La prova d’esame consiste in un compito scritto, da effettuarsi in presenza in aule messe a disposizione da UNIFE, costituito da 17 domande a risposta multipla con risposte chiuse (con 5 possibilità di risposta di cui una sola corretta). Ogni domanda alla quale viene data risposta corretta vale 2 punti. Non verranno dati punti di penalizzazione per risposte sbagliate o risposte non date.
Per superare l’esame (voto minimo 18/30) sarà necessario rispondere correttamente ad almeno 9 quesiti; 15 domande corrette: voto 30; 16 o 17 domande corrette: voto 30L.
La durata dell’esame del modulo di Terapie Cellulari e Molecolari sarà 25 minuti.
Per gli studenti DSA verrà valutata singolarmente la modalità di svolgimento della prova.
Testi
1) Diapositive a dispensa (files pdf) presentate a lezione dal Docente e caricate sulla Classroom raggruppate per argomenti,
2) Altro materiale utile fornito in Classroom dal docente (articoli scientifici, materiale di approfondimento). Per ogni argomento trattato, all’occorrenza, verranno indicati siti internet, links o riferimenti bibliografici utili.
3) Eventuali libri di testo utili:
-Farmaci Biotecnologici. Vegeto-Maggi-Minghetti. Casa Editrice Ambrosiana. Distribuzione esclusiva Zanichelli, 2020.
-Terapia genica. Mauro Giacca. Ed. Springer-Verlag Italia. 2011. ISBN: 978-88-470-1988-1.
Si precisa che, vista l’esterma innovatività degli argomenti affrontati nel corso, nei testi consigliati non sono trattati tutti gli argomenti o potrebbero non essere aggiornati. Risulta pertanto consigliata la costante partecipazione alle lezioni e lo studio sul materiale fornito in Classroom dal docente.
2) Altro materiale utile fornito in Classroom dal docente (articoli scientifici, materiale di approfondimento). Per ogni argomento trattato, all’occorrenza, verranno indicati siti internet, links o riferimenti bibliografici utili.
3) Eventuali libri di testo utili:
-Farmaci Biotecnologici. Vegeto-Maggi-Minghetti. Casa Editrice Ambrosiana. Distribuzione esclusiva Zanichelli, 2020.
-Terapia genica. Mauro Giacca. Ed. Springer-Verlag Italia. 2011. ISBN: 978-88-470-1988-1.
Si precisa che, vista l’esterma innovatività degli argomenti affrontati nel corso, nei testi consigliati non sono trattati tutti gli argomenti o potrebbero non essere aggiornati. Risulta pertanto consigliata la costante partecipazione alle lezioni e lo studio sul materiale fornito in Classroom dal docente.
Contenuti
Il programma può essere suddiviso in due sezioni principali:
Sezione 1) Terapie molecolari mediante strategie di terapia genica:
a) Le ATMP e la terapia genica: un po’ di storia, definizione, finalità, enti regolatori.
b) Metodologie per il trasferimento genico: barriere cellulari al trasferimento genico; metodi fisici/chimici; vettori virali.
c) Sequenze di DNA che codificano proteine che sostituiscono proteine cellulari assenti o mutate o che modulano funzioni cellulari, geni per fattori di crescita secreti e citochine, geni per proteine che regolano la sopravvivenza cellulare e l’apoptosi, geni codificanti antigeni ed anticorpi, cenni a T-cell receptor chimerici e CAR-T cells.
d) Acidi nucleici non codificanti come farmaci biomolecolari: strategia antisenso con oligonucleotidi, siRNA per l’approccio di RNA interference, microRNA e long non-coding RNA come farmaci innovativi; piccoli DNA e RNA con funzione catalitica: Ribozimi e DNAzimi, aptameri a DNA e RNA.
e) Funzionalizzazioni e modifiche degli acidi nucleici terapeutici per incrementare il delivery, la biodisponibilità, l’uptake e per un targeting specifico: acidi peptido-nucleici (PNA), chimere DNA-PNA, oligonucleotidi morfolino, gli LNA.
f) Utilizzo di proteine ingegnerizzate per il Genome Editing: il sistema CRISPR/Cas9 e la sue evoluzione, il base editing e prime editing.
Sezione 2) Terapie cellulari: le diverse tipologie e fonti di cellule somatiche, progenitori/precursori e cellule staminali:
Caratteristiche, vantaggi e svantaggi, applicazioni terapeutiche e stato dell'arte della ricerca per: cellule staminali embrionali e altre cellule staminali pluripotenti, cellule staminali fetali e isolate dagli annessi embrionali (cordone ombelicale, placenta, sacco amniotico), cellule staminali adulte (es: ematopoietiche, della pelle e della cornea, neurali, muscolari, mesenchimali), cellule staminali pluripotenti indotte (iPSCs).
Utilizzo di cellule staminali modificate mediante terapia genica o molecolare.
Verranno indicati esempi di terapie cellulari per la terapia del il cancro, delle malattie ereditarie, delle malattie infettive, e di altre patologie.
Sezione 1) Terapie molecolari mediante strategie di terapia genica:
a) Le ATMP e la terapia genica: un po’ di storia, definizione, finalità, enti regolatori.
b) Metodologie per il trasferimento genico: barriere cellulari al trasferimento genico; metodi fisici/chimici; vettori virali.
c) Sequenze di DNA che codificano proteine che sostituiscono proteine cellulari assenti o mutate o che modulano funzioni cellulari, geni per fattori di crescita secreti e citochine, geni per proteine che regolano la sopravvivenza cellulare e l’apoptosi, geni codificanti antigeni ed anticorpi, cenni a T-cell receptor chimerici e CAR-T cells.
d) Acidi nucleici non codificanti come farmaci biomolecolari: strategia antisenso con oligonucleotidi, siRNA per l’approccio di RNA interference, microRNA e long non-coding RNA come farmaci innovativi; piccoli DNA e RNA con funzione catalitica: Ribozimi e DNAzimi, aptameri a DNA e RNA.
e) Funzionalizzazioni e modifiche degli acidi nucleici terapeutici per incrementare il delivery, la biodisponibilità, l’uptake e per un targeting specifico: acidi peptido-nucleici (PNA), chimere DNA-PNA, oligonucleotidi morfolino, gli LNA.
f) Utilizzo di proteine ingegnerizzate per il Genome Editing: il sistema CRISPR/Cas9 e la sue evoluzione, il base editing e prime editing.
Sezione 2) Terapie cellulari: le diverse tipologie e fonti di cellule somatiche, progenitori/precursori e cellule staminali:
Caratteristiche, vantaggi e svantaggi, applicazioni terapeutiche e stato dell'arte della ricerca per: cellule staminali embrionali e altre cellule staminali pluripotenti, cellule staminali fetali e isolate dagli annessi embrionali (cordone ombelicale, placenta, sacco amniotico), cellule staminali adulte (es: ematopoietiche, della pelle e della cornea, neurali, muscolari, mesenchimali), cellule staminali pluripotenti indotte (iPSCs).
Utilizzo di cellule staminali modificate mediante terapia genica o molecolare.
Verranno indicati esempi di terapie cellulari per la terapia del il cancro, delle malattie ereditarie, delle malattie infettive, e di altre patologie.
Lingua Insegnamento
ITALIANO
Corsi
Corsi
BIOTECNOLOGIE
Laurea
3 anni
No Results Found
Persone
Persone
Docenti di ruolo di IIa fascia
No Results Found