45457 - PATOLOGIA MOLECOLARE

L'insegnamento integrato di Terapie Biotecnologiche ha lo scopo di fornire agli studenti/studentesse le conoscenze per comprendere i meccanismi molecolari responsabili dell'insorgenza e della progressione delle patologie umane e di illustrare le più innovative strategie molecolari e cellulari applicabili a scopo terapeutico. In particolare ha l’obiettivo oltreché di descrivere in maniera dettagliata alcune diffuse patologie umane, quello di fornire allo studente conoscenze di base sul meccanismo attraverso cui le patologie insorgono, si manifestano ed evolvono. Queste verranno indagate sia a livello generale (sistema, organo, tessuto) che particolare (cellula, organulo, recettore, meccanismo di trasduzione). Verranno inoltre illustrati studi scientifici recenti pubblicati su importanti riviste internazionali, e approcci terapeutici innovativi per il trattamento delle patologie descritte. Lo/La studente/studentessa sarà in grado di valutare criticamente le patologie e i loro meccanismi a livello molecolare, biochimico e istologico.
Sarà inoltre facilitato nella comprensione e nella ricerca autonoma dei testi scientifici disponibili nei repository biomedici a livello mondiale (es. PubMed). Lo/La studente/studentessa sarà anche in grado di comprendere un’ampia panoramica delle più moderne e avanzate strategie terapeutiche attualmente proposte (utilizzate in terapia, in trials clinici o allo stato di ricerca pre-clinica) per diverse patologie dell’uomo. Il corso si propone di fornire gli strumenti teorici e metodologici che consentano di affrontare in modo adeguato problemi attuali di ricerca, sviluppo e terapia nel campo delle terapie molecolari (es: terapia genica ed atre terapie avanzate a base di acidi nucleici, “genome editing”) e delle terapie cellulari (es: mediante l’impiego di cellule staminali). Saranno presentate le principali strategie che utilizzano terapie cellulari e biomolecolari, indicandone il meccanismo d’azione e le loro più recenti applicazioni in campo biomedico. Tra queste, verranno illustrati esempi di terapia molecolare mediante l’impiego di terapia genica per sequenze geniche codificanti e acidi nucleici non codificanti e mediante approcci di editing del genoma; esempi di terapia cellulare mediante l’impiego di cellule staminali e esempi di strategie combinate di terapia cellulare e molecolare.
Le principali conoscenze acquisite dallo/a studente/studentessa saranno:
1) Storia;
2)Caratteristiche chimico-biologiche;
3) Meccanismo d’azione;
4) Vantaggi e svantaggi;
5) Tecniche per lo sviluppo e lo studio;
6) Principali criticità per l’utilizzo clinico;
7) Esempi di patologie per le quali sono utilizzati o studiati questi approcci innovativi.
Le principali abilità (ossia la capacità di applicare le conoscenze acquisite) che saranno trasmesse allo studente riguardano:
1) La capacità di analisi, di ragionamento, di confronto ed intervento critico su esempi concreti di terapie a base di acidi nucleici e terapie cellulari sia in fase di studio, sia già in utilizzo clinico;
2) La capacità di discernere autonomamente tra gli approcci terapeutici biomolecolari e cellulari discussi, quelli applicabili alle diverse patologie o quelli più adatti a specifiche finalità terapeutiche;
3) La capacità di coltivare l'aggiornamento sullo sviluppo di nuove strategie terapeutiche emergenti che prevedono l’impiego di farmaci biomolecolari a base di acidi nucleici e terapie cellulari.