ID:
75756
Tipo Insegnamento:
Obbligatorio
Durata (ore):
92
CFU:
10
SSD:
BIOLOGIA MOLECOLARE
Url:
BIOTECNOLOGIE PER LA MEDICINA TRASLAZIONALE/Percorso Comune Anno: 1
Anno:
2024
Dati Generali
Periodo di attività
Primo Semestre (01/10/2024 - 14/01/2025)
Syllabus
Obiettivi Formativi
Il corso si propone di fornire allo studente conoscenze teoriche e metodologiche avanzate di biologia molecolare applicata alle biotecnologie, affrontando metodi di indagine, analisi e manipolazione molecolare con elevato potenziale per lo sviluppo di terapie innovative. Saranno trattati i principi teorici su cui si basano le tecniche e la metodologia tecnologica per il loro utilizzo, anche sfruttando modelli di applicazioni di tali metodologie in ambito clinico così da incentivare la forma mentis traslazionale degli studenti. Grazie ad un approccio formativo che comprende lezioni teoriche e approfondimenti pratici sviluppati secondo diverse modalità didattiche, gli studenti svilupperanno una approfondita comprensione delle strategie biotecnologiche per la manipolazione del genoma applicate alla medicina.
Gli studenti che completeranno il corso saranno in grado di muoversi con sicurezza tra le diverse strategie terapeutiche proposte nel corso conoscendone i principi molecolari alla base, i vantaggi e gli svantaggi applicativi. Grazie a queste conoscenze gli studenti sapranno scegliere quale strategia é più adatta al tipo di mutazione o patologia studiata.
Inoltre gli studenti sapranno reperire autonomamente informazioni relative ai trial clinici in corso, accedere alle informazioni molecolari dettagliate di qualsiasi gene e utilizzare strumenti bioinformatici per disegnare con accuratezza il clonaggio di vettori.
Gli studenti che completeranno il corso saranno in grado di muoversi con sicurezza tra le diverse strategie terapeutiche proposte nel corso conoscendone i principi molecolari alla base, i vantaggi e gli svantaggi applicativi. Grazie a queste conoscenze gli studenti sapranno scegliere quale strategia é più adatta al tipo di mutazione o patologia studiata.
Inoltre gli studenti sapranno reperire autonomamente informazioni relative ai trial clinici in corso, accedere alle informazioni molecolari dettagliate di qualsiasi gene e utilizzare strumenti bioinformatici per disegnare con accuratezza il clonaggio di vettori.
Prerequisiti
Conoscenze di base in biologia molecolare, biochimica, genetica e biologia cellulare.
Metodi didattici
Il corso è strutturato in lezioni teoriche frontali, esercitazioni, simulazioni, attività di laboratorio, seminari di specialisti provenienti dal mondo accademico, medico e produttivo afferente alle Biotecnologie, anche con l’ausilio di tecnologie multimediali di supporto all’insegnamento e all’attività pratica di laboratorio, finalizzate all’acquisizione di competenze specifiche.
Verifica Apprendimento
La verifica dell’apprendimento sarà effettuata mediante esame scritto con 11 domande formulate con quesiti a risposta multipla (4 o 5 opzioni per ogni domanda) e 3 domande aperte, relativi a tutti gli obiettivi
formativi del corso come sopra definiti, ivi incluse le attività di laboratorio didattico. La verifica sarà della durata di 60 minuti e avverrà senza l'utilizzo di appunti o libri o supporti multimediali propri, in presenza di docenti. Per le domande a risposta multipla, ad ogni risposta corretta saranno attribuiti 2 punti e non sarà prevista alcuna penalizzazione per risposte non corrette o non date. Alle domande a risposta aperta saranno attribuiti fino ad un massimo di 3 punti.
Il punteggio finale è attribuito in trentesimi. Per superare l’esame sarà necessario acquisire un punteggio minimo di 18 su 30. Il voto minimo, pari a 18, è conseguito da chi risponde correttamente a 18 domande; il voto massimo, pari a 30 e lode, verrà attribuito a chi supera il punteggio di 30.
formativi del corso come sopra definiti, ivi incluse le attività di laboratorio didattico. La verifica sarà della durata di 60 minuti e avverrà senza l'utilizzo di appunti o libri o supporti multimediali propri, in presenza di docenti. Per le domande a risposta multipla, ad ogni risposta corretta saranno attribuiti 2 punti e non sarà prevista alcuna penalizzazione per risposte non corrette o non date. Alle domande a risposta aperta saranno attribuiti fino ad un massimo di 3 punti.
Il punteggio finale è attribuito in trentesimi. Per superare l’esame sarà necessario acquisire un punteggio minimo di 18 su 30. Il voto minimo, pari a 18, è conseguito da chi risponde correttamente a 18 domande; il voto massimo, pari a 30 e lode, verrà attribuito a chi supera il punteggio di 30.
Testi
- Biologia Molecolare del gene (Watson et al., Zanichelli)
- A Handbook of Cell and Gene Therapy (Nobrega et al. Springer).
Materiale ed articoli scientifici per approfondimenti forniti dal docente
- A Handbook of Cell and Gene Therapy (Nobrega et al. Springer).
Materiale ed articoli scientifici per approfondimenti forniti dal docente
Contenuti
Il corso si svilupperà nelle seguenti tematiche e segmenti didattici:
TECNOLOGIE DEL DNA RICOMBINANTE
- Introduzione al trasferimento genico.
- Vettori di trasferimento.
- Tecniche di manipolazione e clonaggio: vettori, manipolazione, clonaggio, trasformazione, trasfezione, espressione di proteine in cellule batteriche ed eucariotiche, studio elementi di regolazione mediante geni reporters, minigeni e “splicing assays”.
PRINCIPI DI INGEGNERIA PROTEICA
- Rationale ed irrational design.
- Le proteine di fusione.
RNA-THERAPUTICS
- Introduzione al ruolo degli RNA
- Approcci per la modulazione dell'espressione genica (spliceosomal U1snRNAs, oligo antisenso) e modelli clinici (emofilia, atrofia muscolare spinale, distrofia muscolare).
- Uso di siRNA, antagomir o miRNA mimetici a scopo terapeutico.
TERAPIA GENICA
-Tecnologie e applicazioni
-Vettori usati in terapia genica ed esempi di terapia in vivo ed ex-vivo
-Gene editing
LABORATORIO DIDATTICO. (36 ore)
Clonaggio in vettori plasmidici, isolamento DNA, PCR, mappa restrizione, trasformazione batterica, transfezione di cellule eucariotiche, culture eucariotiche, saggi con geni reporter, espressione di una proteina ricombinante e valutazione livelli espressione. Esercitazioni di disegno sperimentale. Seminari di esperti provenienti dal mondo della ricerca e dal mondo produttivo afferente alle Biotecnologie. I crediti di laboratorio sono obbligatori e parte integrante del corso.
TECNOLOGIE DEL DNA RICOMBINANTE
- Introduzione al trasferimento genico.
- Vettori di trasferimento.
- Tecniche di manipolazione e clonaggio: vettori, manipolazione, clonaggio, trasformazione, trasfezione, espressione di proteine in cellule batteriche ed eucariotiche, studio elementi di regolazione mediante geni reporters, minigeni e “splicing assays”.
PRINCIPI DI INGEGNERIA PROTEICA
- Rationale ed irrational design.
- Le proteine di fusione.
RNA-THERAPUTICS
- Introduzione al ruolo degli RNA
- Approcci per la modulazione dell'espressione genica (spliceosomal U1snRNAs, oligo antisenso) e modelli clinici (emofilia, atrofia muscolare spinale, distrofia muscolare).
- Uso di siRNA, antagomir o miRNA mimetici a scopo terapeutico.
TERAPIA GENICA
-Tecnologie e applicazioni
-Vettori usati in terapia genica ed esempi di terapia in vivo ed ex-vivo
-Gene editing
LABORATORIO DIDATTICO. (36 ore)
Clonaggio in vettori plasmidici, isolamento DNA, PCR, mappa restrizione, trasformazione batterica, transfezione di cellule eucariotiche, culture eucariotiche, saggi con geni reporter, espressione di una proteina ricombinante e valutazione livelli espressione. Esercitazioni di disegno sperimentale. Seminari di esperti provenienti dal mondo della ricerca e dal mondo produttivo afferente alle Biotecnologie. I crediti di laboratorio sono obbligatori e parte integrante del corso.
Lingua Insegnamento
ITALIANO
Corsi
Corsi
BIOTECNOLOGIE PER LA MEDICINA TRASLAZIONALE
Laurea Magistrale
2 anni
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Persone
Persone
Docenti di ruolo di IIa fascia
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